Alzheimer – co to za choroba?
Alzheimer to choroba neurodegeneracyjna dotycząca milionów osób na świecie. Przez długi czas nie daje wyraźnych objawów i jest bagatelizowana. Początkowo pacjenci są zapominalscy, ale nie mają problemów z funkcjonowaniem. Z czasem choroba zaczyna odbierać im kolejne funkcje poznawcze, powodując wyraźne zmiany. W mózgu chorego jednak, jeszcze na długo przed objawami, zaczynają odkładać się lepkie złogi białka – beta-amyloidu. W wyniku jego zalegania pojawiają się blaszki amyloidowe zajmujące coraz to większe obszary w mózgu. To z kolei powoduje wyzwolenie innego białka tworzącego grudki (białka tau). Kombinacja ta ma niezwykle niszczący wpływ na komórki nerwowe i prowadzi do ich stopniowej utraty. Neurony zaczynają się rozpadać, a łączenia między nimi ulegają trwałym uszkodzeniom. Objawia się to utratą pamięci i pogorszeniem wszystkich funkcji poznawczych – jednak wtedy jest to już objaw bardzo zaawansowanej choroby, ponieważ blaszki amyloidowe mogą odkładać się nawet 20 lat, zanim dojdzie do utraty pamięci.
Nowy lek na Alzheimera hamuje postęp choroby
Nowy lek - Lecanemab - spowodował wśród uczestników badania spowolnienie postępu Alzheimera o 27%. To bardzo obiecujące wyniki, będące nadzieją dla milionów chorych. W samych Stanach Zjednoczonych na chorobę Alzheimera cierpi blisko 6 milionów osób. W Polsce problem ten dotyczy ponad od 370 do 460 tys. chorych, a na całym świecie – nawet 29 milionów. Jak informowaliśmy w innym artykule, do 2050 roku ma nastąpić nawet 300% wzrost przypadków demencji (https://www.onlinezdrowie.pl/prognozowany-300-procentowy-wzrost-przypadkow-demencji-na-swiecie). Dane te są ważnym sygnałem dla społeczeństwa, zwłaszcza dla rządów i służby zdrowia. Trzeba działać natychmiast, aby dać chorym nadzieję na wyzdrowienie lub znaczne spowolnienie rozwoju choroby, ale jest to uwarunkowane postawieniem wczesnej diagnozy. Lek Lecanemab może być dobrym kandydatem do tego, aby zahamować postęp Alzheimera u wielu osób na wczesnym etapie choroby, poprawić ich komfort oraz wydłużyć życie.
Czym jest lek Lecanemab?
Lek Lecanemab jest preparatem eksperymentalnym stworzonym przez amerykańską firmę Biogen współpracującą z japońskim koncernem farmaceutycznym Eisai. Jak podkreśla dr Stephen Sallowy z Uniwersytetu Browna, lek ma za zadanie utrzymać chorych w łagodnym stadium choroby na jak najdłuższy czas – zatem na razie ma posłużyć głównie osobom, które mają łagodne zaburzenia poznawcze spowodowane chorobą Alzheimera i łagodną – wczesną postać choroby Alzheimera z potwierdzoną obecnością patologii amyloidowej w mózgu. Co istotne, dotychczas na rynku dostępne były jedynie preparaty mogące jedynie w niewielkim stopniu opóźniać i łagodzić przebieg choroby preprocess. Lecanemab ma być w tej kwestii przełomem, gdyż jest ukierunkowany na przyczynę choroby, a nie objawy. Ma atakować formy amyloidu, które się jeszcze nie zlepiły, co pozwoli na hamowanie choroby na stosunkowo wczesnym etapie, gdy nie poczyniła ona jeszcze na tyle poważnych uszkodzeń, aby chory stał się niesamodzielny.
Opis badania CLARITY
Badanie kliniczne nad nowym lekiem dotyczyło 1795 pacjentów z Japonii, Chin i USA, którzy są zdiagnozowani pod kątem wczesnego stadium choroby Alzheimera – z występującymi objawami oraz podwyższonym poziomem płytki amyloidowej w mózgu. Uczestnicy zostali podzieleni na dwie grupy: pierwsza grupa przyjmowała przez 18 miesięcy lek we wlewach dożylnych co 2 tygodnie, druga – placebo. Jednoznacznie dowiedziono, że Lacanemab wpływa na zmniejszenie tempa pogarszania się zmian degeneracyjnych poprzez obniżenie poziomu białka amyloidu w mózgu. Postęp choroby został spowolniony wśród uczestników przyjmujących lek aż o 27% w porównaniu do pacjentów z grupy placebo. Pacjenci zaczęli odczuwać poprawę po ok. 6 miesiącach od rozpoczęcia terapii. Pogorszenie funkcji poznawczych zostało zmierzone za pomocą CDR (Skali Klinicznej Oceny Stopnia Otępienia).
Do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) już złożono wniosek o zatwierdzenie leku w trybie przyspieszonym. O decyzji dowiemy się być może na początku 2023 roku. Zapowiedziano ponadto próby starań rejestracji w Europie (EMA).
Więcej informacji na:
